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혈액내과/지혈

면역성혈소판감소[증]에서 마이코페놀레이트 모페틸, Immune thrombocytopenia (ITP), mycophenolate mofetil [FLIGHT trial]

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면역성혈소판감소[증]에서 마이코페놀레이트 모페틸 (mycophenolate mofetil)이 효과가 있다는 수많은 보고들이 있었습니다. 그러나 증거는 케이스 보고와 작은 예들로 제한적입니다.

따라서 2nd-line therapy 중에서 덜 선호되는 약제에 속하며 splenectomy, rituximab, TPO-RA가 효과적이지 않거나 시행하기 어려운 경우 third-line agents로서 사용합니다. REF. UpToDate 2021.09.07

ITP의 1차 치료제는 고용량 글루코코르티코이드입니다. 이 약제로 인한 이상 반응은 98%에서 있으며 38%에서 약제를 중단하거나 이상 반응으로 약제를 감량하였습니다. 또한 환자의 약 20-30%는 글루코코르티코이드에 반응이 없으며 (refractory) 어느 특정 순간에 약제를 중단하거나 감량하였을 때 재발합니다. 글루코코르티코이드로만 치료했을 때 장기 관해는 단지 20%에서만 도달합니다.

마이코페놀레이트 모페틸 (mycophenolate mofetil, MMF)은 영국에서 ITP 2차 약제로 널리 사용되고 있고 다른 약제들보다 덜 비쌉니다. 비록 무작위 대조 시험이 없지만 후향적 자료 증거는 비록 반응에 전형적으로 4-6주가 걸릴지라도 MMF가 효과적임 (반응률 50-80%)을 나타냅니다. MMF는 autoreactive T세포와 B세포와 작용하며 글루코코르티코이드에 저항성이 있는 환자들을 포함하여 refractory immune thrombocytopenia에 효능을 나타냈으며 상호보완적 작용 기전을 시사합니다.

FLIGHT trial은 MMF와 글루코코르티코이드 병합 치료가 ITP에서 글루코코르티코이드 단독치료보다 더 효과적이라는 가설을 테스트하는 것을 목표로 하였습니다.

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